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1.1藥品選擇

根據《中國罕見病藥品可及性報告2019》，統計時間截至2019年2月，在我國明確注冊罕見病適應證的藥品有55種，涉及31種罕見病；將藥品上市信息更新至2019年12月31日，我國已上市且有罕見病適應證的藥品60種，涉及罕見病34種，對這60種藥品涉及的34種疾病，在中國罕見病信息網和《罕見病診療指南（2019年版）》檢索疾病發病率，以及在藥智網檢索藥品中標價格信息，最終得到既有發病率數據又有藥品價格信息的治療16種罕見病的34種藥品，均納入研究藥品范圍。

1.2藥品價格確定

罕見病用藥價格來自藥智網發布的藥品中標價格信息。藥品價格選擇和確定原則：1）若某藥僅有原研藥或仿制藥上市，選取單價最低的藥品價格；若同時存在原研藥和仿制藥，則選取所有藥品中單價最低的藥品價格。2）對于不同劑型的藥品，根據藥品的用法用量，選取日均費用最低者作為參考價格。

1.3研究方法與指標

1.3.1 WHO/HAI標準調查法

本研究中采用我國2019年城鎮居民年人均可支配收入和2019年農村居民人均純收入進行計算。另外，因樣本罕見病多需要長期用藥治療，故本研究中統一以年為單位進行可負擔性計算。年收入倍數（支付年度治療費用所需工作年數）=年度藥品支出/年人均收入。年度藥品支出=藥品中標單位價格×患者每年所需藥品總單位數。

1.3.2 致貧作用評價法

致貧率是衡量致貧作用的基本指標，本研究中致貧率采用因患病（考慮疾病發病率）導致貧困人口數量與患病前不貧困人口數量的比值來體現，疾病的致貧人口數量為原本年人均收入高于貧困線但扣除該疾病治療費用后收入低于貧困線的人口數量。致貧率=患病（考慮疾病發病率）導致貧困人口數量/患病前不貧困人口數量。

1.3.3 災難性支出評價法

災難性支出發生率為災難性支出評價的基本指標，本研究中具體為由于藥品支出導致發生災難性支出人口占人口樣本總數的比例（考慮疾病發病率）。災難性支出發生率只能反映發生災難性支出的密度，而無法體現藥品支出對家庭造成影響的深度，通過計算災難性支出的平均差距和相對差距可得出不同藥品支出對家庭的影響深度。

2.1 納入研究的疾病和藥品

共納入16種罕見病，對應34種罕見病用藥，并根據國際疾病分類第十一次修訂本（ICD-11）對罕見病進行分類。（下載論文全文可查看表1）

2.2 WHO/HAI標準調查法

對于城鎮居民，34種藥品中年共有16種藥品的支出與年收入倍數大于1；農村居民，34種藥品中共有19種藥品的支出與年收入倍數大于1。在34種藥品中，藥品支出與年收入倍數最小的3種藥品是金剛烷胺、氫化可的松和達那唑；藥品支出與年收入倍數最大的3種藥品是伊米苷酶、阿糖苷酶α和重組凝血因子Ⅸ。其中，治療戈謝病的伊米苷酶年度藥品支出是城鎮居民平均收入的114.67倍，農村居民平均收入的303.17倍。（下載論文全文可查看表2）

2.3 致貧作用評價法

結果顯示，16種罕見病在農村和城鎮居民中的致貧率皆未超過4/10000，導致農村居民致貧率超過1/10000的有3種疾病對應9種藥品，城鎮居民致貧率超過1/10000的有2種疾病對應6種藥品；致貧率最高的3種藥品為治療帕金森病（青年型、早發型）的屈昔多巴、恩他卡朋雙多巴、雷沙吉蘭，且屈昔多巴支出導致的貧困人口最多。致貧率最低的3種藥品為瑞舒伐他汀、依折麥布和青霉胺。無論是農村居民還是城鎮居民，其導致的貧困人口均不超過1000人。（下載論文全文可查看表3）

2.4災難性支出評價法

結果顯示，16種罕見病在農村和城鎮的災難性人口比例均未超過4/10000，導致農村居民災難性人口比例超過1/10000的有2種疾病，對應8種藥品；城鎮居民災難性人口比例超過1/10000的有2種疾病，對應6種藥品。

3.1罕見病用藥可負擔性情況

WHO/HAI標準調查法結果顯示對于所有居民來講，34種藥品中有近1/2的藥物年藥品支出高于年人均收入，如果無其他收入來源，罕見病用藥的支出負擔是相對沉重的，且因農村居民收入水平較低，負擔較城鎮居民更沉重。致貧作用評價法得出，雖然16種罕見病在農村和城鎮的致貧率均未超過4/10000，但如果計算致貧人口總數，以上16種疾病會導致全國超過268萬人口（包括農村和城鎮居民）陷入貧困。災難性支出評價法表明藥品價格高昂依舊是造成疾病負擔沉重的因素之一。

3.2 罕見病負擔城鄉居民差異和高負擔藥品分析

農村居民比城鎮居民的疾病負擔更重，但城鎮居民的致貧人口和災難性支出人口數量比農村居民多。

3.3可負擔性評價方法在罕見病用藥評價中的應用

3種評價方法的結果顯示，16種疾病的可負擔性相互差異較大，但同一罕見病用藥對于不同居民的負擔結果影響類似。